English to Spanish: Proopiomelanocortin Deficiency Treated with a Melanocortin-4 Receptor Agonist General field: Medical Detailed field: Medical: Pharmaceuticals | |
Source text - English Patients with rare defects in the gene encoding proopiomelanocortin (POMC) have extreme early-onset obesity, hyperphagia, hypopigmentation, and hypocortisolism, resulting from the lack of the proopiomelanocortin-derived peptides melanocyte-stimulating hormone and corticotropin. In such patients, adrenal insufficiency must be treated with hydrocortisone early in life. No effective pharmacologic treatments have been available for the hyperphagia and obesity that characterize the condition. In this investigator-initiated, open-label study, two patients with proopiomelanocortin deficiency were treated with setmelanotide, a new melanocortin-4 receptor agonist. The patients had a sustainable reduction in hunger and substantial weight loss (51.0 kg after 42 weeks in Patient 1 and 20.5 kg after 12 weeks in Patient 2) | Translation - Spanish Pacientes con defectos raros en el gen que codifica la proopiomelanocortina (POMC) tienen obesidad extrema de aparición temprana, hiperfagia, hipopigmentación e hipocortisolismo, resultando en la falta de péptidos derivados de la proopiomelanocortina, hormona estimulante de los melanocitos y corticotropina. En estos pacientes, la insuficiencia adrenal debe ser tratada con hidrocortisona en sus primeros años de vida. No se dispone de tratamientos farmacológicos efectivos para la hiperfagia y la obesidad que caracterizan a esta condición. En este estudio abierto iniciado por el investigador, dos pacientes con deficiencia de proopiomelanocortina fueron tratados con setmelanotide, un nuevo antagonista del receptor de melanocortina 4. Los pacientes tuvieron una reducción sostenida en el apetito y una pérdida sustancial de peso (51,0 Kg luego de 42 semanas en el paciente 1 y 20,5 Kg luego de 12 semanas en el paciente 2). |