Jul 2, 2009 23:48
14 yrs ago
12 viewers *
English term
primary endpoint vs. primary outcome
English to German
Medical
Medical (general)
clinical trial
This may be an simple question for clinical trial experts...( or maybe not)
I'd like to know if there is a difference between a "primary endpoint" and a "primary outcome" in clinical trial terminology ( and if yes what it is).
Can anybody help?
Thanks a lot!
I'd like to know if there is a difference between a "primary endpoint" and a "primary outcome" in clinical trial terminology ( and if yes what it is).
Can anybody help?
Thanks a lot!
Proposed translations
(German)
| 4 +5 | primärer Endpunkt vs. Ergebnisse hinsichtlich des primären Endpunkts |
Gabriele Beckmann
|
| 4 +3 | je nachdem (kann dasselbe sein oder auch nicht) |
Florian v. Savigny
|
References
| Mehrdeutigkeit? |
Susanne Schiewe
|
Proposed translations
+5
7 hrs
Gabriele Beckmann
France
France
Native in German
Specializes in field
France
Translations - and a little bit more
Native in: German 
Works in: French to German, English to German
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140
Selected
primärer Endpunkt vs. Ergebnisse hinsichtlich des primären Endpunkts
Der primäre Endpunkt wird zu Beginn der Studie festgelegt, z. B.:
Gesamtzahl tödlicher und nichttödlicher kardiovaskulärer Ereignisse oder
Outcome am Tag 90
Bei der Auswertung der Studie werden nun die Ergebnisse (Outcomes) hinsichtlich dieses zuvor definierten Endpunktes betrachtet und je nach Studiendesign z. B. für Placebo und das Studienpräparat miteinander verglichen.
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Note added at 10 hrs (2009-07-03 10:18:49 GMT)
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Ich musste schnell noch ein Projekt abschließen, bevor ich mich wieder einmischen kann.
Warum ich denke, dass man die beiden Begriffe nicht synonym verwenden kann - ein Beispiel:
Primärer Endpunkt war ein ungünstiges Outcome nach 8 Wochen (Punktwert von 1 bis 4 auf der «Glasgow Outcome Scale», auf welcher 5 Punkte einer höchstens geringen Beeinträchtigung entsprechen).
Nach 8 Wochen hatten in der Dexamethason- Gruppe signifikant weniger Personen ein ungünstiges Outcome als in der Placebo-Gruppe (15% gegenüber 25%). Um 1 ungünstiges Outcome zu verhindern, mussten 10 Personen behandelt werden.
http://www.infomed.org/screen/2003/l417.html
Ich denke, dass es bei der Festlegung des primären Endpunkts immer um ein vermutetes klinisches Ergebnis geht. Wenn dies der Tod ist, kann man primären Endpunkt und primäres Ergebnis/Outcome vielleicht gleichsetzen.
Wenn es aber um beispielsweise um das Outcome nach einem bestimmten Zeitraum geht, muss dieses Outcome - im gewählten Beispiel anhand einer Skala - zum gewählten Zeitpunkt bestimmt werden.
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Note added at 1 day10 hrs (2009-07-04 09:49:14 GMT)
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Ich habe meine wirren Gedanken noch einmal in eine Tüte geworfen und neu geordnet. Statt nach weiteren theoretischen Definitionen zu suchen, habe ich mal darüber nachgedacht, was mir als primärer Endpunkt schon so alles untergekommen ist. Dabei habe ich festgestellt, dass die Definition des primären Endpunkts je nach Art des getesten Medikaments in der Tat sehr unterschiedlich ist. Mir sind folgende Gruppen aufgefallen:
1) primärer Endpunkt = erhofftes klinisches Ergebnis, das durch die Studie bestätigt werden soll
Beispiel: Schmerzfreiheit, vollständiges Abklingen der Symptome, vollständige Heilung, Rückgang der depressiven Störung (z. B. um mindestens x Einheiten auf der Hamilton-Skala) usw.
Hier würde ich zustimmen, dass primärer Endpunkt und primäres Outcome gleichzusetzen sind.
2) primärer Endpunkt = unerwünschte klinische Ergebnisse; hier soll die Studie zeigen, dass diese beim Prüfpräparat seltener auftreten als beim Placebo
Beispiel: Tod und schwere kardiovaskuläre Ereignisse
Anders als ich oben sagte, denke ich, dass man hier nicht sagen kann, dass Endpunkt und Outcome identisch sind, da nicht der genannte Endpunkt das gewünschte klinische Ergebnis ist, sondern sein möglichst geringes Auftreten.
3) Primärer Endpunkt = Outcome nach X Tagen. Hier soll die Studie zeigen, dass das Outcome nach X Tagen hinsichlich anfangs bestimmter Parameter (outcome variables) beim Prüfpräparat besser ist als beim Placebo oder Vergleichspräparat. Um diesen Vergleich anzustellen, müssen nach X Tagen diese Outcome-Parameter bestimmt und miteinander verglichen werden. Dies ist der Fall, an den ich bei Eingabe meiner Antwort gedacht habe.
Gesamtzahl tödlicher und nichttödlicher kardiovaskulärer Ereignisse oder
Outcome am Tag 90
Bei der Auswertung der Studie werden nun die Ergebnisse (Outcomes) hinsichtlich dieses zuvor definierten Endpunktes betrachtet und je nach Studiendesign z. B. für Placebo und das Studienpräparat miteinander verglichen.
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Note added at 10 hrs (2009-07-03 10:18:49 GMT)
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Ich musste schnell noch ein Projekt abschließen, bevor ich mich wieder einmischen kann.
Warum ich denke, dass man die beiden Begriffe nicht synonym verwenden kann - ein Beispiel:
Primärer Endpunkt war ein ungünstiges Outcome nach 8 Wochen (Punktwert von 1 bis 4 auf der «Glasgow Outcome Scale», auf welcher 5 Punkte einer höchstens geringen Beeinträchtigung entsprechen).
Nach 8 Wochen hatten in der Dexamethason- Gruppe signifikant weniger Personen ein ungünstiges Outcome als in der Placebo-Gruppe (15% gegenüber 25%). Um 1 ungünstiges Outcome zu verhindern, mussten 10 Personen behandelt werden.
http://www.infomed.org/screen/2003/l417.html
Ich denke, dass es bei der Festlegung des primären Endpunkts immer um ein vermutetes klinisches Ergebnis geht. Wenn dies der Tod ist, kann man primären Endpunkt und primäres Ergebnis/Outcome vielleicht gleichsetzen.
Wenn es aber um beispielsweise um das Outcome nach einem bestimmten Zeitraum geht, muss dieses Outcome - im gewählten Beispiel anhand einer Skala - zum gewählten Zeitpunkt bestimmt werden.
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Note added at 1 day10 hrs (2009-07-04 09:49:14 GMT)
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Ich habe meine wirren Gedanken noch einmal in eine Tüte geworfen und neu geordnet. Statt nach weiteren theoretischen Definitionen zu suchen, habe ich mal darüber nachgedacht, was mir als primärer Endpunkt schon so alles untergekommen ist. Dabei habe ich festgestellt, dass die Definition des primären Endpunkts je nach Art des getesten Medikaments in der Tat sehr unterschiedlich ist. Mir sind folgende Gruppen aufgefallen:
1) primärer Endpunkt = erhofftes klinisches Ergebnis, das durch die Studie bestätigt werden soll
Beispiel: Schmerzfreiheit, vollständiges Abklingen der Symptome, vollständige Heilung, Rückgang der depressiven Störung (z. B. um mindestens x Einheiten auf der Hamilton-Skala) usw.
Hier würde ich zustimmen, dass primärer Endpunkt und primäres Outcome gleichzusetzen sind.
2) primärer Endpunkt = unerwünschte klinische Ergebnisse; hier soll die Studie zeigen, dass diese beim Prüfpräparat seltener auftreten als beim Placebo
Beispiel: Tod und schwere kardiovaskuläre Ereignisse
Anders als ich oben sagte, denke ich, dass man hier nicht sagen kann, dass Endpunkt und Outcome identisch sind, da nicht der genannte Endpunkt das gewünschte klinische Ergebnis ist, sondern sein möglichst geringes Auftreten.
3) Primärer Endpunkt = Outcome nach X Tagen. Hier soll die Studie zeigen, dass das Outcome nach X Tagen hinsichlich anfangs bestimmter Parameter (outcome variables) beim Prüfpräparat besser ist als beim Placebo oder Vergleichspräparat. Um diesen Vergleich anzustellen, müssen nach X Tagen diese Outcome-Parameter bestimmt und miteinander verglichen werden. Dies ist der Fall, an den ich bei Eingabe meiner Antwort gedacht habe.
Peer comment(s):
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Cornelia Mayer
: Ja, genau!
25 mins
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Danke, Cornelia
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Steffen Walter
30 mins
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Danke, Steffen
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Florian v. Savigny
: Vorbildliche Herangehensweise! :-) Und gute Denkanstöße. Du definierst "endpoint" (m. E. zutreffend) als "Zielvariable", und "outcome" (mit guten Gründen) enger. 1) "Outcome" muß aber NICHT positiv sein 2) die Leute machen es oft trotzdem anders (s. u.)
43 mins
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Danke, Florian
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Rolf Keiser
9 hrs
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Danke, Goldcoaster
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Anne Schulz
: Ich habe den Eindruck, dass "outcome" nicht selten als Kurzform für "outcome variable" (und somit salopp synonym zu "endpoint") verwendet wird.
2 days 3 hrs
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Danke, Anne
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4 KudoZ points awarded for this answer.
Comment: "Danke sehr, Gabriele!!"
+3
13 hrs
je nachdem (kann dasselbe sein oder auch nicht)
Ich versuche hier mal eine "definitive" Antwort durch Zitieren der relevanten Stichwörter aus:
Curtis L. Meinert: Clinical Trials Dictionary. Terminology and Usage Recommendations. Baltimore, 1996: Johns Hopkins University
Das interessante ist, daß das Werk sich tatsächlich um Differenzierung bemüht, woraus dann folgt, daß es Gebrauchsempfehlungen gibt. Das Problem ist, daß die Wirklichkeit dem präskriptiven Ansatz (natürlich) nicht folgt und munter überall von "endpoints" spricht. Aber es ist dennoch sehr klärend.
Es ist halt so, daß Gabi durchaus nicht Unrecht hat (u. a. mit dem Tod als Endpunkt), aber der allgemeine Gebrauch ist einfach total unkritisch. D. h. man muß sich klar machen, was der Autor genau meint; oft kann man das nur durch Lesen des gesamten Artikels, Prüfplans oder was auch immer. Mein Eindruck ist, daß es meistens synonym verwendet wird.
"Hört selbst":
primary outcome - 1. The event or condition a trial is designed to treat, ameliorate, delay, or prevent. 2. The actual occurrence of a primary event in a study participant. 3. primary endpoint (not recommended; see usage note for endpoint for reasons).
primary outcome measure (syn. primary outcome variable) - 1. That measure, among two or more, observed or to be observed in a trial that is considered to be of primary importance in its design (eg, the one used for the sample size calculation) or in the analyses performed or to be performed; may be a continuous measure or an event depending on the trial. 2. design variable
endpoint - 1. Limit or boundary value, as in the end points of a range. 2. A point marking the completion of a process or a stage of a process. 3. outcome measure 4. A primary or secondary outcome measure, especially one recorded as an event such as death or a nonfatal event such as a myocardial infarction, that results in termination or alteration of treatment or followup. 6. Any outcome measure recorded as an event. 7. early stopping 8. stopping rule
Usage note zu "endpoint": Best avoided because of misuse and potential for confusion. Use "end point" in the sense of defns 1 and 2. Use "outcome", "outcome measure", or "event", in the sense of defns 3, 4, 5, and 6. Most "endpoints" (defns 3-6) noted over the course of followup in trials are not indicators of "end" in regard to treatment or followup. [...] As a rule, there are no endpoints in this operational sense of usage, except death. [...]
primary endpoint - 1. Primary outcome variable of binary from indicating presence or absence of an event (as opposed to a continuous measure). 2. The actual occurrence of such an event.
Usage note: Avoid, for reasons indicated for "endpoint". Use "primary outcome" or "primary outcome measure".
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Note added at 15 hrs (2009-07-03 15:07:00 GMT)
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Verzeihung, es sollte natürlich heißen:
primary endpoint - 1. Primary outcome variable of binary form.
Ich kann übrigens aus meiner Erfahrung nicht sagen, ob "Endpunkt" tatsächlich nur bei dichotomen Zielvariablen verwendet wird (anders gesagt, bei Ereignissen oder binären Variablen bzw. Merkmalen), also "Tod oder Überleben", "Infarkt oder kein Infarkt", auch wenn es irgendwie einleuchtend klingt.
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Note added at 1 day16 hrs (2009-07-04 15:49:14 GMT)
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Ich habe - durch Gabis nachahmenswerte Herangehensweise neugierig geworden - einen Test gemacht und die Begriffe "primary outcome" und "primary endpoint" in einer Zufallsauswahl von von Muttersprachlern geschriebenen Abstracts gesucht. Das Ergebnis war aber tatsächlich, daß beides am häufigsten im Sinne von "Zielvariable" verwendet wurde (also völlig abstrakt und allgemein), ohne daß man sagen könnte, daß "outcome" immer ein Therapieergebnis oder ein Krankheitsverlauf war (und wenn, dann durchaus auch ein negativer). M. a. W., beides war nicht voneinander zu unterscheiden, und "primary outcome measure" (das bei der Suche nach "primary outcome" ja mit anfällt) wird übrigens ebenfalls genauso verwendet (also der Terminus, den Meinert empfiehlt).
Mein Fazit wäre also: man sollte sich beim Lesen auf alles gefaßt machen, und ziemlich häufig ist bei beiden die Bedeutung "Zielvariable". Beim Schreiben sollte man jedoch, wenn es sich um eine solche handelt, "measure" (oder "variable") mit in den Ausdruck einbauen, denn das zumindest ist eindeutig.
(Das "primary" ist übrigens für diese ganze Erörterung gar nicht relevant; das bedeutet in allen Fällen das gleiche.)
Curtis L. Meinert: Clinical Trials Dictionary. Terminology and Usage Recommendations. Baltimore, 1996: Johns Hopkins University
Das interessante ist, daß das Werk sich tatsächlich um Differenzierung bemüht, woraus dann folgt, daß es Gebrauchsempfehlungen gibt. Das Problem ist, daß die Wirklichkeit dem präskriptiven Ansatz (natürlich) nicht folgt und munter überall von "endpoints" spricht. Aber es ist dennoch sehr klärend.
Es ist halt so, daß Gabi durchaus nicht Unrecht hat (u. a. mit dem Tod als Endpunkt), aber der allgemeine Gebrauch ist einfach total unkritisch. D. h. man muß sich klar machen, was der Autor genau meint; oft kann man das nur durch Lesen des gesamten Artikels, Prüfplans oder was auch immer. Mein Eindruck ist, daß es meistens synonym verwendet wird.
"Hört selbst":
primary outcome - 1. The event or condition a trial is designed to treat, ameliorate, delay, or prevent. 2. The actual occurrence of a primary event in a study participant. 3. primary endpoint (not recommended; see usage note for endpoint for reasons).
primary outcome measure (syn. primary outcome variable) - 1. That measure, among two or more, observed or to be observed in a trial that is considered to be of primary importance in its design (eg, the one used for the sample size calculation) or in the analyses performed or to be performed; may be a continuous measure or an event depending on the trial. 2. design variable
endpoint - 1. Limit or boundary value, as in the end points of a range. 2. A point marking the completion of a process or a stage of a process. 3. outcome measure 4. A primary or secondary outcome measure, especially one recorded as an event such as death or a nonfatal event such as a myocardial infarction, that results in termination or alteration of treatment or followup. 6. Any outcome measure recorded as an event. 7. early stopping 8. stopping rule
Usage note zu "endpoint": Best avoided because of misuse and potential for confusion. Use "end point" in the sense of defns 1 and 2. Use "outcome", "outcome measure", or "event", in the sense of defns 3, 4, 5, and 6. Most "endpoints" (defns 3-6) noted over the course of followup in trials are not indicators of "end" in regard to treatment or followup. [...] As a rule, there are no endpoints in this operational sense of usage, except death. [...]
primary endpoint - 1. Primary outcome variable of binary from indicating presence or absence of an event (as opposed to a continuous measure). 2. The actual occurrence of such an event.
Usage note: Avoid, for reasons indicated for "endpoint". Use "primary outcome" or "primary outcome measure".
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Note added at 15 hrs (2009-07-03 15:07:00 GMT)
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Verzeihung, es sollte natürlich heißen:
primary endpoint - 1. Primary outcome variable of binary form.
Ich kann übrigens aus meiner Erfahrung nicht sagen, ob "Endpunkt" tatsächlich nur bei dichotomen Zielvariablen verwendet wird (anders gesagt, bei Ereignissen oder binären Variablen bzw. Merkmalen), also "Tod oder Überleben", "Infarkt oder kein Infarkt", auch wenn es irgendwie einleuchtend klingt.
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Note added at 1 day16 hrs (2009-07-04 15:49:14 GMT)
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Ich habe - durch Gabis nachahmenswerte Herangehensweise neugierig geworden - einen Test gemacht und die Begriffe "primary outcome" und "primary endpoint" in einer Zufallsauswahl von von Muttersprachlern geschriebenen Abstracts gesucht. Das Ergebnis war aber tatsächlich, daß beides am häufigsten im Sinne von "Zielvariable" verwendet wurde (also völlig abstrakt und allgemein), ohne daß man sagen könnte, daß "outcome" immer ein Therapieergebnis oder ein Krankheitsverlauf war (und wenn, dann durchaus auch ein negativer). M. a. W., beides war nicht voneinander zu unterscheiden, und "primary outcome measure" (das bei der Suche nach "primary outcome" ja mit anfällt) wird übrigens ebenfalls genauso verwendet (also der Terminus, den Meinert empfiehlt).
Mein Fazit wäre also: man sollte sich beim Lesen auf alles gefaßt machen, und ziemlich häufig ist bei beiden die Bedeutung "Zielvariable". Beim Schreiben sollte man jedoch, wenn es sich um eine solche handelt, "measure" (oder "variable") mit in den Ausdruck einbauen, denn das zumindest ist eindeutig.
(Das "primary" ist übrigens für diese ganze Erörterung gar nicht relevant; das bedeutet in allen Fällen das gleiche.)
Peer comment(s):
| agree |
Gabriele Beckmann
: Stimmt, man muss differenzieren; ich habe meine Ideen noch mal geordnet (s. addendum in meiner Antwort)
20 hrs
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| agree |
Anne Schulz
: Nach meiner Erfahrung wird Endpunkt/endpoint eigentlich genauso für kontinuierliche (bzw. quantitative) wie für binäre Variablen verwendet.
1 day 21 hrs
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Danke für die interessante Ergänzung!
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| agree |
robin25
3 days 17 hrs
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Reference comments
8 hrs
Reference:
Mehrdeutigkeit?
Kann es sein, dass "primary result" mehrdeutig ist (oder falsch verwendet wird)?
Folgendes Beispiel spricht eher dafür, dass es sich um gleichwertige Begriffe handelt:
3.4. Werden primäre Endpunkte definiert?
Mit diesem Item wird überprüft, ob in der Publikation primäre Endpunkte
definiert werden.
Als Angabe für den primären Endpunkt wurden Formulierungen akzeptiert, die
folgende Schlüsselwörter enthielten:
- primary endpoint (primärer Endpunkt)
- primary outcome / primary outcome measure (primäres Ergebnis /
primäre Ergebnismessung)
- main outcome (Hauptergebnis)
http://www.sub.uni-hamburg.de/opus/volltexte/2009/4095/pdf/D...
Das folgende Beispiel scheint eher für Gabrieles Version zu sprechen:
(ADA). According to news announced by the ADA, AVANDIA(R) (rosiglitazone maleate) was used in a majority of patients in the study and was not associated with increased deaths. These safety data are consistent with results from other long-term studies with AVANDIA. The primary result of VADT did not show that intensive blood sugar control (HbA1c levels below 7%) had a statistically significant effect on reducing major CV events associated with diabetes. However, it was found that there was a favorable trend in reducing all CV events, except CV death, among the patients in the intensive arm.
"Given the size and duration of this trial, the data on AVANDIA offer important safety information to physicians treating patients with type 2 diabetes," said Farhad Zangeneh, MD, FACP, FACE, assistant clinical professor of medicine at the George Washington University in Washington, DC and medical director of the Endocrine, Diabetes & Osteoporosis Clinic in Sterling, VA.
Dr. Zangeneh added, "While the VADT did not meet its primary endpoint, it is critical that these results do not detract from what we already know about the benefits of long-term blood sugar control on other serious and potentially life-threatening complications of diabetes, such as kidney failure, blindness and amputation."
http://www.bio-medicine.org/medicine-technology-1/Large--Lon...
Folgendes Beispiel spricht eher dafür, dass es sich um gleichwertige Begriffe handelt:
3.4. Werden primäre Endpunkte definiert?
Mit diesem Item wird überprüft, ob in der Publikation primäre Endpunkte
definiert werden.
Als Angabe für den primären Endpunkt wurden Formulierungen akzeptiert, die
folgende Schlüsselwörter enthielten:
- primary endpoint (primärer Endpunkt)
- primary outcome / primary outcome measure (primäres Ergebnis /
primäre Ergebnismessung)
- main outcome (Hauptergebnis)
http://www.sub.uni-hamburg.de/opus/volltexte/2009/4095/pdf/D...
Das folgende Beispiel scheint eher für Gabrieles Version zu sprechen:
(ADA). According to news announced by the ADA, AVANDIA(R) (rosiglitazone maleate) was used in a majority of patients in the study and was not associated with increased deaths. These safety data are consistent with results from other long-term studies with AVANDIA. The primary result of VADT did not show that intensive blood sugar control (HbA1c levels below 7%) had a statistically significant effect on reducing major CV events associated with diabetes. However, it was found that there was a favorable trend in reducing all CV events, except CV death, among the patients in the intensive arm.
"Given the size and duration of this trial, the data on AVANDIA offer important safety information to physicians treating patients with type 2 diabetes," said Farhad Zangeneh, MD, FACP, FACE, assistant clinical professor of medicine at the George Washington University in Washington, DC and medical director of the Endocrine, Diabetes & Osteoporosis Clinic in Sterling, VA.
Dr. Zangeneh added, "While the VADT did not meet its primary endpoint, it is critical that these results do not detract from what we already know about the benefits of long-term blood sugar control on other serious and potentially life-threatening complications of diabetes, such as kidney failure, blindness and amputation."
http://www.bio-medicine.org/medicine-technology-1/Large--Lon...
Peer comments on this reference comment:
| neutral |
Florian v. Savigny
: Die erste Quelle bestätigt, was ich auch kenne. "to meet an ... endpoint" scheint mir eine "kreative" Formulierung, und "primary result" heißt hier offenbar nicht Outcome bzw. Endpunkt (etw. "das wichtigste Ergebnis (der Studie)").
20 mins
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danke für den Hinweis! Da habe ich mich tatsächlich vertan
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Discussion
Endpoint: describes overall outcome that the protocol is designed to investigate, using the following terms: ....
Primary outcome: The measure or observation which is most clinically relevant to determine the effect of the intervention on key variables in the study.
http://www.ata-divisions.org/GLD/docs/48_konferenz/Glossary_...
PRIMARY OUTCOME VARIABLE
The outcome variable that is designated or regarded as key in the design or analysis of the results of a trial. Generally, the variable used for sample size calculations in the design of the trial or, when no sample size calculation is made, for the main avenue of data analyses. The primary outcome monitored in interim analyses.
primary endpoint
The main result that is measured at the end of a study to see if a given treatment worked (e.g., the number of deaths or the difference in survival between the treatment group and the control group). What the primary endpoint will be is decided before the study begins.